美國(guó)頂級(jí)癌癥治療和研究機(jī)構(gòu)希望城市(City of Hope)國(guó)家醫(yī)療中心周二發(fā)布公告稱(chēng)，在臨床前研究中，該機(jī)構(gòu)科學(xué)家開(kāi)發(fā)出一種能殺死所有實(shí)體惡性腫瘤(癌瘤)的靶向化療藥物。

(資料圖)

然而，中文互聯(lián)網(wǎng)流傳的“美機(jī)構(gòu)研發(fā)出能殺死所有實(shí)體癌瘤的藥物”這個(gè)消息，可信嗎？鳳凰網(wǎng)《CC情報(bào)局》請(qǐng)教了科普作家莊時(shí)利和、ZEALER，他們表示，這種藥物我們每年都能見(jiàn)到幾個(gè)到幾十個(gè)，對(duì)于真實(shí)效果還需持謹(jǐn)慎態(tài)度。

僅在動(dòng)物模型中殺死癌細(xì)胞，人體臨床才可驗(yàn)證真實(shí)患者是否有效

公告里所提及的臨床前研究，已經(jīng)以論文的形式發(fā)表在《細(xì)胞化學(xué)生物學(xué)》期刊上。前文提及的這款藥物(AOH1996)，是一款用來(lái)遏制腫瘤細(xì)胞增殖的口服小分子PCNA(增殖細(xì)胞核抗原)抑制劑。

背后的原理也很容易解釋。增殖細(xì)胞核抗原在DNA復(fù)制和修復(fù)的過(guò)程中非常重要，這款藥物特別針對(duì)增殖細(xì)胞核抗原的一個(gè)癌變形，這種蛋白質(zhì)在所有擴(kuò)展瘤的DNA復(fù)制和修復(fù)過(guò)程中起著關(guān)鍵作用。

根據(jù)臨床實(shí)驗(yàn)前研究的報(bào)告，研究人員在70多個(gè)癌細(xì)胞系和幾組正常細(xì)胞中測(cè)試了AOH1996。這種研究性療法阻止了帶有損傷DNA的細(xì)胞在G2/M階段分裂，并阻止了在S階段復(fù)制錯(cuò)誤的DNA。最終結(jié)果的結(jié)果是，AOH1996引發(fā)了癌細(xì)胞的死亡(或者叫凋亡)，同時(shí)并沒(méi)有中斷健康干細(xì)胞的繁殖周期。

隨著動(dòng)物模型驗(yàn)證藥物可行性后，AOH1996也已經(jīng)進(jìn)入Ⅰ期臨床試驗(yàn)階段，該階段主要測(cè)試藥物的安全性和推薦使用劑量等情況。根據(jù)美國(guó)臨床試驗(yàn)資料庫(kù)的數(shù)據(jù)顯示，這個(gè)階段的試驗(yàn)預(yù)期在明年3月底前結(jié)束。也就是說(shuō)，大概在一年左右的時(shí)間里，我們就能看到這款藥物在真實(shí)患者身上使用的數(shù)據(jù)(clinicaltrials.gov)。

進(jìn)入臨床試驗(yàn)階段的藥物中，最終只有約1/10可以獲批上市，需謹(jǐn)慎觀察

根據(jù)歷史數(shù)據(jù)，所有候選藥物能通過(guò)臨床試驗(yàn)最終獲批上市的概率(likelihood of approval，LOA)是9.6%，如果除開(kāi)失敗率最高的腫瘤類(lèi)(oncology)藥物臨床試驗(yàn)的話(huà)，這個(gè)數(shù)字是11.9%。

具體來(lái)說(shuō)，

Ⅰ 期臨床試驗(yàn)平均花費(fèi)100~300萬(wàn)美金，成功率 63.2%；

Ⅱ 期臨床試驗(yàn)平均花費(fèi)400~1200萬(wàn)美金，成功率30.7%；

Ⅲ 期臨床試驗(yàn)平均花費(fèi)3000~5000萬(wàn)美金，成功率58.1%；

新藥生產(chǎn)上市注冊(cè)申請(qǐng)/生物制品許可申請(qǐng)(NDA/BLA)到最終獲批，成功率85.3%。如果有Ⅳ期臨床的話(huà)，平均還要相當(dāng)于一次Ⅰ期臨床試驗(yàn)的花費(fèi)。

所以每10個(gè)有資格進(jìn)入臨床試驗(yàn)階段的藥物當(dāng)中，最終只有1個(gè)可以獲批上市。

這還是拋開(kāi)海量的在細(xì)胞實(shí)驗(yàn)或者動(dòng)物試驗(yàn)階段就折戟沉沙的藥物，而今天媒體報(bào)道的這款藥就還處于細(xì)胞實(shí)驗(yàn)階段。

希望城市(City of Hope)的臨床試驗(yàn)確實(shí)非常多，癌癥研究水平很強(qiáng)，但是還是要看后續(xù)這款藥的臨床試驗(yàn)結(jié)果，謹(jǐn)慎觀察吧。對(duì)于腫瘤患者而言遵循指南治療才是最重要的。